ICEF16

ターゲット疾患

ICEF16のターゲット疾患は漏出性便失禁です。
漏出性便失禁は、切迫した便意がなく患者さま自身も気づかないうちに便が漏れてしまうことからそのように呼ばれる疾患であり、多くの症例では内肛門平滑筋の機能低下が生じていると考えられています。専門学会誌に発表された論文（味村俊樹ほか「本邦における便失禁診療の実態調査報告―診断と治療の現状―」日本大腸肛門病会誌　65：101-108，2012）によると、便失禁患者のうち８割超（約84％）が、漏出性の症状を有しています。切迫性便失禁と同様に、既存の治療方法では、食生活の改善や下痢止め剤など（初期保存的療法）やバイオフィードバック療法など（専門的保存的療法）を行い、それら保存的療法の効果が不十分な場合に肛門括約筋形成術などのメスを伴う外科治療が適用されています。しかしながら、既存の外科治療は侵襲性が高いことから患者さまに好まれないことが多く、また、効果が不十分な場合もあるため、保存的療法で充分な効果を得られない患者さまに対する低侵襲で効果が高い治療法が待ち望まれている状況です。
ICEF16を用いた治療法は、ICEF15を用いた治療法と同様に、既存の外科治療よりも侵襲性が低いものです。ICEF16を用いた治療法では、患者さまご自身から採取した生検を基に培養した骨格筋由来平滑筋細胞を患者さまご自身の内肛門括約筋に注入します。これにより、損傷した内肛門括約筋の機能を回復し、根治を目指します。

開発中製品の特徴

作用機序

ICEF16は、日本の法律では再生医療等製品に、欧州ではATMP(Advanced Therapy Medicinal Product)に、米国ではHCT/P (Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-based Productに分類されています。
ICEF16の使用する細胞は、患者さまご自身から生検を採取して製造する骨格筋由来平滑筋細胞(skSMC)です。 ICEF16は損傷した平滑筋の機能の回復を目指していますが、骨格筋由来平滑筋細胞（skSMC）の拡大培養は難しいため、骨格筋由来細胞（SMDC)を平滑筋細胞（skSMC）に分化させます。この分化技術はIn vitro（試験管内）及び In vivo（動物個体内）双方の試験で検証済みであり、現在特許出願中です。

投与方法

ICEF16については、内肛門平滑筋に対して平滑筋細胞を注射によって注入します。また、ICEF15と同様に、投与前後に電気刺激装置による電気刺激を実施し、投与した細胞の生着を促す計画です。